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국내 제약바이오 기업들이 FDA 희귀의약품 지정을 통해 글로벌 신약 개발에 박차를 가하고 있다.

지난해 GC녹십자, 에스엔바이오, 툴젠 등에 이어 올해도 국내 제약바이오 기업들이 새로운 FDA로부터 '희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD)' 지정을 받았다.

FDA의 희귀의약품 지정제도는 미충족 의료가 높은 질환 중 환자 수가 통상 10만명 미만인 희귀질환에 대한 치료제 개발을 장려하는 제도로서, 지난 1983년 지정된 미국 희귀의약품법에 근간하고 있다. 아울러 FDA는 희귀의약품지정을 받은 기업에 신속 심사, 조건부 승인, 검토 수수료 면제, 시장 독점권 연장, 희귀의약품 연구개발 보조금 등의 혜택을 부여한다.

또한 지난해 FDA로부터 승인받은 크리스퍼테라퓨틱스와 버텍스파마슈티컬스의 유전자 가위 치료제 '카스게비(Casgevy)'와 최근 '가속 승인 경로(Accelerated Approval Pathway)'를 통해 허가받은 '아이오반스 바이오테라퓨틱스'의 고형암 대상 세포치료제 '암타그비(Amtagvi)' 역시 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.

올해 FDA 희귀의약품 지정을 받은 국내 제약바이오 기업으로는 알지노믹스, 네오이뮨텍, 시프트바이오, 스파크바이오파마 등이 있다.

먼저 지난 23일 스파이크바이오파마는 자사 특발성 폐섬유화증 후보물질인 'SBP-401'이 FDA 희귀의약품으로 지정됐다고 밝혔다. SBP-401은 급성 폐 손상에 중요 역할을 하는 핵 결합 단백질 'HMGB1(High Mobility Group Box 1)' 억제제로서, 지난해 8월 식품의약품안전처로부터 국내 임상 1상을 승인받은 바 있다.

업계에 따르면 시프트바이오 역시 개발 중인 엑소좀 활용 신약 후보물질 'ABI-102'의 개발단계 희귀의약품 목록에 지정됐다. SBI-102는 시프트바이오의 플랫폼 기술인 '맥시좀(Maxisome)'을 통해 개발된 줄기세포 유래 기반 치료제다.

아울러 시프트바이오는 SBI-102를 급성 장기 부전 치료제로 개발 중이며, 지난 2022년 보스톤에서 개최된 '제4회 엑소좀 기반 치료제 개발 써밋(4th Annual Exosome Based Therapeutic Development Summit)'에서 해당 물질의 파이프라인 전임상데이터를 발표한 바 있다.

지난 1월 25일 네오이뮨텍도 FDA로부터 'NT-I7(물질명 에피넵타킨 알파)'의 췌장암 대상 의귀의약품 지정을 받았다고 밝혔으며, 췌장암 외에 교모세포종, 대장암 등 다른 암종에서도 지속적으로 NT-I7의 치료 효과를 확인하고 있다고 덧붙였다.

그 외에도 지난 1월 22일 알지노믹스는 간세포암 치료제로 개발 중인 'RZ-001'이 FDA 희귀의약품 지정을 받은 것에 이어, 같은 달 에이비온 역시 FDA에 비소세포폐암 치료제 '바바메킵(ABN 401)'의 희귀의약품 지정신청서를 FDA 제출했다고 밝혔다.